1藥物經濟學在研發新藥中的應用

1.1研發項目的終目決策

藥物經濟學將會對研發研發失敗或最終虧損的藥物及早的做出終止決策，有效地提高的藥物的經濟性，同時能夠避免后期投入更多的成本，從而降低了成本的消耗。據研究調查，將從Ⅲ期到第Ⅰ期中臨床研發所失敗的藥物排除掉，可以降低7.2%的臨床研發成本。并為制藥企業提供分析報告，使企業能夠了解下一個備選項目的經濟前景及價值。此外，對于終業不經濟的項目企業需要將資源分配到具有價值的項目中，以實現最佳分配。

1.2提供可靠的經濟學依據

藥物經濟學的分析結果還能為醫院、病人等提供可靠的藥物價值證據,有利于告知購買者藥物的功效以及成本比值,使決策者能對藥物做出正確的購買與使用決策,從而使藥物在市場上的生存能力得到有效的提高,最終實現更好的經濟效果。通常情況下,藥物經濟學模型是外部決策者與內部決策者的聯結點,是因為藥物經濟學能夠將所有獲得的藥物價值證據進行整合。據研究表明，在藥物的研發中若早期建立了藥物經濟學模型將會被得到更好地運用,關對藥物整個生命周期以及市場效益都非常有益。

1.3為研發新藥提供新思路

在研發新藥物的過程中運用藥物經濟學還可以使新藥物的研發范圍得到拓展，從而使藥物研發更更賦有新涵義。研發新藥物不僅僅是指研發出具有新的的治療效果或是更好的治療作用的藥物，其中還包括了如何最佳利用衛生資源、藥物成本如何能降至最低以及藥物成本比值得到有效的控制等，能以為研發新藥物開辟一條新思路。例如,為了降低治療成本，可通過改變藥物劑型來使藥物得到方便,這樣不僅可以提高藥物的治療效果，還可以提高藥物的成本比值。同時，為了減少衛生資源的浪費，還可以通過研發“治愈”藥物來促進衛生資源得到合理的利用。

2在研發藥物過程中對藥物經濟學的評價

如今，我們主要通過piggyback實驗作為藥物經濟學的評價工具，主要是收集在Ⅲ期臨床的效果變量以及成本資料,并對所收集的這兩種資料進行隨機性的臨床試驗以及對照性的臨床試驗。以下主要介紹研發藥物階段能夠為加強臨床試驗設計和最佳定價策略提供有效信息的幾項技術，文中主要針對臨床試驗模型、投資評估、閾值分析這幾項技術來進行分析。

2.1臨床試驗模型

臨床試驗模型主要是對臨床實驗數據信息獲得之前進行有效性與耐受性的評估。在研發新藥物階段為了將有價值的信息告外部知決策者,應對這些信息在不同假設條件下檢驗它們之間的相互關系。而臨床試驗模型是對藥物作用、病程以及被實驗者間的差異來采用一組數學關系的技術進行合成分析,并對應用概率的分布進行參數描述。探索Ⅲ期臨床試驗是臨床試驗模型的一個明確目標,同時對Ⅲ期臨床試驗進行優化,并為Ⅲ期臨床提供切實可行的指南,從而最大可能的增強研發新藥物成功的機率。此外，臨床試驗模型在藥物經濟學評價中的應用是非常重要的，由于研發新藥物過程中的衛生資源分配、藥物進入市場的計劃以及在市場中的銷售潛力決策等是制藥企業必須做出的決策。但此階段的相關藥物信息還存在著不確定性和不穩定性。主要是因為此階段藥物信息的有效性以及耐受性在Ⅲ期或Ⅳ期的臨床實驗中才能撐握，而臨床實驗結果是藥物經濟學模型中需要的一項基本數據。因此，臨床實驗結果可以為藥物經濟學提供更多準確可靠的數據信息來源，從而在研發階段為決策者提供最有效的估計。

2.2投資評估

投資評估能主要是對研究設計或不同產品的預期凈現值來進行比較，應用投資評估方法來對臨床試驗設計進行分析、描述，并對預期預期凈現值不同的研究設計進行比較。目標是實現一項實驗設計的預期凈現值最大化。此外，Chilcott中提供了一個關于估計預期凈現值的方法學理論,主要包括成本、需求以及收益這三個方面。投資評估除了對藥物經濟學設計方案的評估以外，還能對臨床試驗中的增量成本與增量收益進行具體的評價。同時還提出了藥物經濟學模型對藥物的有效性、藥物的可用性、藥物的安全性、藥物的耐受性以及成本和效果進行分析,以此來對凈現值進行估計。

2.3閾值分析

閾值分析主要是通過數據信息來了解所研發新藥物的一些基本信息，在GlickHA的研究中提出了關于閾值分析的簡單分析方法,主要包括兩種：其一，描繪標準成本曲線；其二，標準質量調整生命年曲線。這兩種分析方法主要用來描述研制的新藥與已上市的藥物之間的參數組合。但對于這些參數組合可能會使得研制新藥比已上市的藥物更具有經濟效果。其重要意義在于，雖然參數對于估計新藥成本與效果目前都是未知的,但閾值分析可選擇參數組合對藥物成本與效果的影響，其主要是通過對每一個方案的成本與效果的相關參數進行分析,以此來為決策者提供更加準確合理的經濟學模型。

3結語

總之,隨著科技的不斷進步，藥物經濟學將在制藥企業中越來越受到重視。雖然目前我國醫藥企業在研發新藥過程中對經藥物經濟學的運用并不多，但隨著政府的推動、企業專業技術研究人才的支掌，將會對藥物經濟學的認識逐漸提高，相信在不久的將來藥物經濟學將會成為支持研發新藥物最有力的工具。

本文作者：溫強、杜紅梅、湯姝 單位：鄭州大學臨床藥理研究所、鄭州大學第三附屬醫院、鄭州大學第一附屬醫院